أعلنت “أوكتافارما”اليوم عن تقديم بياناتٍ جديدة حول فوائد استخدام “نوفيك” لدى المرضى المصابين بمرض “هيموفيليا أ”، وذلك خلال ندوة علمية جرت ضمن فعاليات مؤتمر الجمعية الدولية للتخثر والركود الدموي (“آي إس تي إتش”) بنسخته الـ27 المنعقد في ملبورن في أستراليا. وركزت الندوة التي حملت عنوان “توفير الحماية الملائمة التي تستهدف الأولويات الهامة: ’نوفيك‘ (’سيموكتوكوك ألفا‘) في العلاج الوقائي للمرضى الذين لم يعالَجوا سابقاً والعلاج الوقائي الفردي”، على التعامل مع بعض أهم الاحتياجات السريرية لدى الأشخاص المصابين بمرض “هيموفيليا أ”، وتضمنت البيانات النهائية لدراسة “نوبروتكت” التي شملت مرضى لم يعالَجوا سابقاً، والتي تم تقديمها لأول مرة. وترأس الندوة إليس جيه. نويفلد (مستشفى سانت جود البحثي للأطفال، ممفيس، الولايات المتحدة الأمريكية).
وفي هذا الإطار، قالت لاريسا بيليانسكايا، رئيسة وحدة الأعمال الدولية لأمراض الدم لدى “أوكتافارما”: “يسرنا للغاية تقديم البيانات النهائية المستمدة من دراسة ’نوبروتكت‘ التي شملت المرضى الذين لم يعالَجوا سابقاً، والتي تؤكد المعدل المقبولالمبلغ عنه في تحليل سابق للبيانات المؤقتة لتطور المثبطات مع استخدام ’نوفيك‘”.
من جهته، قالأولاف والتر عضو مجلس إدارة “أوكتافارما”:” تستند البيانات التي قدمناها في الندوة على مجموعة واسعة من التجارب السريرية لاستخدام ’نوفيك‘. يشكل مؤتمر ’آي إس تي إتش‘ منصة رئيسية لتبادل المعلومات عالمياً فيمجال مرض الـ’هيموفيليا‘، ونحن فخورون بتقديم هذه البيانات الجديدة والموثوقة عن المرضى الذين لم يعالَجوا سابقاً، والتي نعتقد أنها ستسهم في تحسين علاج مرض ’الهيموفيليا أ‘”.
تجدر الإشارة إلى عدم وجود حالتين متماثلتين بين المرضى الذين يعانون من “الهيموفيليا أ”، وبالتاليعلى العلاج أن يعكس خصائص واحتياجات كل مريض على حدة. وقدم روبرت كلامروث (“فيفانتيس كلينيكوم”، برلين، ألمانيا) بياناتٍ عن استخدام معلومات الحرائك الدوائية (“بيه كي”) لتخصيص العلاج الوقائي باستخدام “نوفيك”. وفي دراسة “نوبريفيك”، أسهمت مقاربة تعتمد الجرعات الفردية في تمكين أكثر من نصف المرضى (57 في المائة) من تقليل الجرعات باستخدام “نوفيك” مرتين أسبوعياً أو أقل، مع الحفاظ على حماية فعالة ضد النزف،إذ لم يعانِ 83 في المائة من المرضى من حالات نزف تلقائي خلال الأشهر الستة التي حصلوا فيها على علاج وقائي فردي لكل منهم. ولم تظهر مثبطات عامل التخثر الثامن أو أية مضاعفات سلبية شديدة أو خطيرة مصاحبة للعلاج.
ويبقى خطر تطور المثبطات أحد المضاعفات الخطيرة المصاحبة للعلاج لدى المرضى المصابين بـ “الهيموفيليا أ”، ولا سيما المرضى الذين لم يعالَجوا سابقاً، مع تطوير ما يصل إلى 35 في المائة منهم لمثبطات عامل التخثر الثامن. وقدمت ري ليزنر (من مستشفى “جريت أورموند ستريت” للأطفال، لندن، المملكة المتحدة)، لأول مرة البيانات النهائية المستخرجة من دراسة “نوبروتكت”، والتي أجرت أبحاثاً عن تطور المثبطات لدى 108 مريضاً لم يعالجوا سابقاً تم علاجهم باستخدام “نوفيك”، حيث سجل وجود المثبطات عالية العيار نسبة تراكمية لم تتجاوز 17.6 في المائة، ولم يطور أي من المرضى الذين يعانون من طفرات الجين “أف 8” أية مثبطات. لقد أثبت “نوفيك” بأنه علاجٌ يمكن للمرضى تحمله بشكل جيد.
أما في حالات مرضى “الهيموفيليا أ” الذين يطورون مثبطات، فإن تحريض التحمل المناعي (“آي تي آي”) هي المقاربة الوحيدة المثبَتة سريرياً لإزالةالمثبطات والسماح للمرضى باستئناف العلاج الوقائي الفعال بعامل التخثر الثامن. وشاركت جورجينا هول (من جامعة أكسفورد ومستشفى جون رادكليف، أكسفورد، المملكة المتحدة) الحضور تجارب واقعية عن استخدام “نوفيك” لتحريض التحمل المناعي، وأفادت عن إزالة المثبطات في ثمانية من 10 مرضى (80 في المائة) تلقوا العلاج حتى الآن. ومع توفر علاجات جديدة للأشخاص الذين يعانون من “الهيموفيليا أ” والمثبطات، فإن هناك اهتماماً متزايداً بالجمع بين تحريض التحمل المناعي ومنتجات أخرى. من جهتها، قدمت كارمن أسكوريولا إتنجسهاوزن (مركز تخثر الدم في راين مين، مورفلدن-فرانكفورت، ألمانيا) دراسة “موتيفيت” ذات المنطلقات الاستقصائية، والتي ستقوم بالبحث في فعالية وسلامة تحريض التحمل المناعي بحسب معايير السلامة المعتمدة، في مقابل مقاربات جديدة تجمع بين عامل التخثر الثامن و”إيميسيزوماب”، أو باستعمال العلاج الوقائي بـ” إيميسيزوماب” وحده، في حالات الأشخاص الذين يعانون من مثبطات.
لمحة عن “نوفيك”
يعدّ “نوفيك” الجيل الرابع من بروتينات عامل التخثر الثامن الذي يتم إنتاجه في سلسلة من الخلايا البشرية دون تعديلات كيمياوية أو دمج أي بروتين آخر. ويتم زرع “نوفيك” من دون أي إضافات من أصل إنساني أو حيواني، وهو خال من الحواتم غير البشرية المستضدية، وهو شبيه جداً بعامل التخثر “فون ويليبراند”. وتم تقييم العلاج بواسطة “نوفيك” في سبع تجارب سريرية مكتملة شملت 201 من المصابين بمرض “هيموفيليا (أ)” الذين سبق علاجهم، منهم 190 فرداً، بينهم 59 طفلاً، مصابين بحالات حادة. وحصل “نوفيك” على الموافقة للاستخدام في العلاج والوقاية من النزف لدى جميع الفئات العمرية من المرضى الذين سبق علاجهم ممن يعانون من مرض ـ”الهيموفيليا (أ)” في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة وكندا وأستراليا وأمريكا اللاتينية وروسيا. ومن المزمع تقديم طلبات إضافية للحصول على موافقات لاستخدام “نوفيك” في جميع أنحاء العالم.
لمحة عن مرض “هيموفيليا (أ)”
يعتبر مرض “هيموفيليا (أ)” اضطراباً وراثياً مرتبطاً بالصبغي “إكس” وناتجاً عن نقصٍ في عامل التخثر الثامن الذي إن لم يتمّ علاجه قد يؤدي إلى النزيف في العضلات والمفاصل، وبالتالي إلى الاعتلال المفصلي وإلى حالة مرضية حادة. ويسمح العلاج الوقائي الذي يقوم على استبدال عامل التخثر الثامن بتقليص عدد حوادث النزيف وخطر الإصابة بأضرار دائمة في المفاصل. ويصيب هذا الاضطراب واحداً من بين 5,000-10,000 رجلاً في جميع أنحاء العالم. وعلى الصعيد العالمي، لا تزال نحو 75 في المائة من حالات مرض “الهيموفيليا” من دون تشخيص أو علاج. ويمثّل تطوير الأجسام المضادة التي تعمل على تحييد عامل التخثر الثامن (مثبطات عامل التخثر الثامن) ضد عامل التخثر الثامن المحقون، المضاعفات الأكثر خطورة في علاج “الهيموفيليا”. وتصل نسبة الخطر التراكمي لتطوير مثبطات لعامل التخثر الثامن حالياً إلى 39 في المائة.
لمحة عن “أوكتافارما”
تتمثل رؤية “أوكتافارما” في أن “شغفنا يدفعنا إلى تقديم حلول صحية جديدة لتحسين حياة الإنسان”. وتعتبر شركة “أوكتافارما”، التي تتخذ من لاخن بسويسرا مقراً رئيسياً لها، واحدةً من أكبر مصنعي منتجات البروتين البشري في العالم، حيث تعمل على تطوير وإنتاج البروتينات البشرية من البلازما البشرية وخطوط الخلايا البشرية. وباعتبارها شركة عائلية، تؤمن “أوكتافارما” في الاستثمار لإحداث فرق في حياة الأفراد، وهي تستثمر في ذلك منذ عام 1983، لأن هذا الهدف يجري في عروقنا. وتتمثل قيم الشركة في الملكية والنزاهة والقيادة والاستدامة وريادة الأعمال.
وفي عام 2018، حققت المجموعة عائدات بقيمة 1.8 مليار يورو، في حين بلغ الدخل التشغيلي 346 مليون يورو واستثمرت مبلغ 240 مليون يورو في البحوث والتطوير والنفقات الرأسمالية لضمان الازدهار في المستقبل. ويعمل لدى “أوكتافارما” 8,314 موظف في جميع أنحاء العالم لدعم علاج المرضى في 115 دولة بمنتجات ضمن ثلاثة مجالات علاجية تشمل:
- أمراض الدم (اضطرابات تجلّط الدم)
- العلاج المناعي (اضطرابات المناعة)
- الرعاية المركزة للحالات الحرجة
وتجدر الإشارة إلى أن “أوكتافارما” تمتلك سبعة مواقع متخصصة في مجال البحوث والتطوير وستّ منشآت تصنيع فائقة التطور في كلّ من النمسا وفرنسا وألمانيا والمكسيك والسويد.